Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares (INTEGRARE)

Présentation du laboratoire

"INTEGRARE" (Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares, UMR_S951) est une unité de recherche spécialisée dans la recherche de transfert et dans la thérapie génique des maladies génétiques rares. L'unité s'intéresse principalement aux myopathies, maladies métaboliques, maladies du sang ou déficits immunitaires. Utilisant des vecteurs viraux recombinants (AAV et vecteurs lentiviraux) ou les technologies CRISPR, les travaux de recherche visent à concevoir des approches thérapeutiques, définir les paramètres pharmacologiques et la sécurité des approches, et à lever les verrous notamment pour éviter les réponses immunitaires au traitement de thérapie génique.

Les candidats thérapeutiques prometteurs sont développés vers la clinique à travers les programmes thérapeutiques de Généthon. Plusieurs essais cliniques de thérapie génique sont actuellement en cours.

INTEGRARE est un partenariat entre Généthon, (une organisation privée de R et D créée par l'AFM/Téléthon), l'Inserm et les Universités (Université d'Evry / Université Paris Saclay, EPHE).